化学品の市場調査、研究開発の支援、マーケット情報の出版

~ 開発状況・品質/安全性確保における課題・国内外の規制動向の整理 ~

R&D支援センターセミナー

       開催日時:2017年9月21日(木)13:00~16:00
       会  場:商工情報センター(カメリアプラザ) 研修室
                → 会場へのアクセス 
       参 加 費:49,980円(税込、資料付)

講 師

 国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部第2室(核酸医薬室)研究員 博士(薬学)
   吉田徳幸 氏

《専門》
 安全性学、細胞生物学

《略歴》
 2008年3月 大阪大学 薬学部 総合薬学科 卒業
 2012年4月 日本学術振興会 特別研究員
 2012年9月 大阪大学大学院 薬学研究科 特任助教
 2013年3月 大阪大学大学院 薬学研究科 応用医療薬科学専攻 博士後期課程修了
 2015年3月 国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部第2室 研究員

定 員

 30名

習得できる知識

 ・核酸医薬の基礎、開発状況の整理
 ・核酸医薬の開発における課題の整理
 ・核酸医薬の国内外の規制ならびにレギュラトリーサイエンスに関する動き

趣 旨

 アンチセンス、siRNA、アプタマーに代表される核酸医薬は、抗体医薬品に続く次世代医薬品として注目を集めている。現在、製薬業界では創薬シーズの枯渇が問題となっているが、核酸医薬は従来の低分子医薬や抗体医薬では標的にできなかった「RNA」をターゲットにできることが大きな特色である。これまで核酸医薬は、生体内における易分解性等の問題が指摘されていたが、修飾核酸技術やキャリア開発の進展により、安定で、かつ有効性の高い候補品が次々と開発されている。上市された核酸医薬品はこれまでに5品目あり、2013年にはRNAを分解するアンチセンス医薬品としてKynamro(3番目)が、2016年にはpre-mRNAのスプライシングを変化させるアンチセンス医薬品としてExondys51および Spinraza(4, 5番目)が相次いで承認され、ここにきて勢いを増している。
 以上のように、核酸医薬は開発が大きく進展しているが、開発の指針となるガイドラインは国内外で存在しておらず、規制当局が個別に対応しているのが現状である。
 このような背景から、ガイドラインの策定、品質/安全性を評価する試験法の確立、審査指針の根拠となる実験データの取得など、開発環境を整備するレギュラトリーサイエンス研究の重要性が指摘されている。
 そこで本セミナーでは、核酸医薬の基礎、研究開発の現状、現在の課題を概説し、核酸医薬の規制に関連する国内外の動きを整理する。

プログラム

 1.核酸医薬とは
 
 2.核酸医薬の分類
 
 3.核酸医薬の特徴
 
 4.修飾型核酸の開発
 
 5.核酸医薬開発の現状

  5-1 アンチセンス
   5-1-1 Gapmer型アンチセンス
   5-1-2 スプライシング制御型アンチセンス
   5-1-3 miRNA阻害型アンチセンス
  5-2 siRNA
  5-3 アプタマー
  5-4 その他の核酸医薬
  5-5 核酸医薬開発に関する情報収集
 
 6.核酸医薬開発の課題
 
 7.核酸医薬の規制に関する動き

  7-1 海外における規制の動向
  7-2 国内における規制の動向
 
 8.核酸医薬のレギュラトリーサイエンス研究(安全性評価に関する検討)
 
  【質疑応答・名刺交換】